2023, Número 1
La tecnología moderna al alcance de los pacientes con enfermedades incurables: la terapia Génica-Celular aplicada al síndrome de Wiskott Aldrich
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Idioma: Español
Referencias bibliográficas: 5
Paginas: 34-42
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RESUMEN
Hace algunas semanas se publicó en la revista Nature Medicine un artículo en el que se demuestra el éxito de la terapia-génica-celular (TGC) para el tratamiento de una enfermedad grave, el Síndrome de Wiskott Aldrich (WAS, por sus siglas en inglés), una Inmunodeficiencia Primaria o Error Innato de la Inmunidad, que se debe a una alteración de la hematopoyesis, que afecta la coagulación y las respuestas inmunes innata y adquirida (adaptativa). En este trabajo describimos la aportación de la tecnología molecular, celular e inmunológica para ofrecer esta terapia cuasi curativa, y para monitorear las funciones reestablecidas de las plaquetas y las células inmunes. Presentamos una breve descripción del WAS y de los resultados de la TGC en nueve pacientes reportados en el artículo mencionado y seguidos durante cuatro a nueve años. Un paciente murió, pero no como consecuencia del tratamiento. En los demás, la coagulación se restableció total o parcialmente, por lo que la trombocitopenia desapareció o mejoró notoriamente. Y en los ocho supervivientes se restauraron tanto el recuento de las células sanguíneas como sus funciones, incluyendo la producción de anticuerpos, la generación de un adecuado repertorio del gen del receptor específico del antígeno (TcR por sus siglas en inglés), y la formación de la sinapsis inmunológica. Finalmente, discutimos algunas perspectivas sobre la eficacia y seguridad de la TGC a largo plazo, las limitaciones y los posibles aspectos éticos a considerar en su empleo.REFERENCIAS (EN ESTE ARTÍCULO)
Magnani A, Semeraro M, Adam F, Booth C,Dupré L, Morris EC, Gabrion A, Roudaut C,Borgel D, Toubert A, Clave E, Abdo C,Gorochov G, Petermann R, Guiot M, Miyara M,Moshous D, Magrin E, Denis A, Suarez F,Lagresle C, Roche AM, Everett J, TrinquandAz, Guisset M, Bayford JX, Hacein-Bey-AbinaS, Kauskot A, Elfeky R, Rivat C, Abbas S,Gaspar HB, Macintyre E, Picard C, BushmanFD, Galy A, Fischer A, Six E, Thrasher AJ,Cavazzana M. (2022). Long-term safety andefficacy of lentiviral hematopoieticstem/progenitor cell gene therapy for Wiskott–Aldrich syndrome. Nature Med. 2022; 28(1):71-80.