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2023, Número 2

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Rev Hematol Mex 2023; 24 (2)


Emicizumab: tratamiento de la hemofilia A con y sin respuesta alta de inhibidores

Tirado LM, Esparza MMR

Idioma: Español
Referencias bibliográficas: 33
Paginas: 68-78
Archivo PDF: 264.48 Kb.


RESUMEN

La hemofilia A está incluida en el grupo de las enfermedades raras y huérfanas ya que solo afectan a un número reducido de personas. Esta enfermedad hemorrágica de naturaleza congénita ocasionada por la deficiencia del factor VIII de la coagulación, por su baja prevalencia e incidencia, puede tardar en ser diagnosticada. El tratamiento de esta enfermedad inició desde el decenio de 1970 con la disponibilidad de concentrados de factores de coagulación de origen plasmático. Luego se desarrollaron concentrados seguros, debidamente inactivados o de origen recombinante. Actualmente el tratamiento profiláctico con concentrado recombinante de factor VIII es el tratamiento de primera línea para los pacientes con hemofilia A moderada a grave. Pero la principal complicación es que estos pacientes generaron inhibidores frente al tratamiento profiláctico. A partir de eso surgió la necesidad de desarrollar nuevos tratamientos que tengan como objetivo disminuir la tasa anual de sangrados, musculares y articulares, evitar el desarrollo de inhibidores y que el paciente tenga una protección sostenida. Existen alternativas para los pacientes con respuesta alta a inhibidores que incluye la inducción de tolerancia inmunitaria y tratamiento episódico o profiláctico con agentes bypass, como factor VII recombinante activado o complejos de protrombina activado, pero el principal problema es que estos tratamientos son dependientes de un acceso venoso adecuado, por tanto, se necesitan tratamientos más efectivos y menos onerosos. Emicizumab se configura como una alternativa terapéutica para cubrir dichas necesidades insatisfechas, ya que se administra de manera subcutánea una vez a la semana o una vez cada dos semanas o, incluso, una vez cada cuatro semanas, lo que además facilita el tratamiento domiciliario.


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