Tabla 1: Descripción de sujetos con distonía (DYT) generalizada en los artículos seleccionados.

Autor y

año

País

N

Sexo

Variante

en TOR1A*

Edad de

inicio

(años)

Edad

de DYT

generalizada**

(años)

Sitio

de

inicio

Historia

familiar

Tratamiento

Giri

et al.

2019

India

1 PSM

F

c.907_909delGAG

NA

NA

NA

NA

LC, clonazepam,

tetrabenazina y

trihexifenidilo

2 PCM

M

10

26

MS

+

M

10

21

MI

+

LC, clonazepam,

THP y propranolol

Gambarin

et al.

2019

Italia

12 PSM

7 F

c.907_909delGAG

NA

NA

NA

NA

5 M

NA

NA

NA

NA

2 PCM

M

43

53

C

Tratamiento

farmacológico

F

43

48

MS

Tratamiento

farmacológico

Van Coller

et al.

2021

Sudáfrica

3 PCM

F

c.907_909delGAG

12

14

C

ECP después

de no responder

al tratamiento

farmacológico

(THP y TB)

M

9

10

C

+

F

12

17

MI

+

Wu

et al.

2021

Taiwán

1 PCM

M

c.907_909delGAG

11

25

MI

+

AC, clonazepam

y TB

Hanaoka

et al.

2021

Japón

2 PCM

M

c.907_909delGAG

8

9

MS

+

Levodopa

M

6

9

MI

+

LC, AC,

risperidona,

zonisamida y

carbamazepina

Li-Xi L

et al.

2023

China

2 PSM

2F

c.907_909delGAG

NA

NA

NA

NA

3 PCM

M

15

20

MS

+

M

9

13

MI

Tratamiento

farmacológico

M

11

17

MS

+

Thomsen

et al.

2024

Corea

del Sur

8 PCM

M

c.907_909delGAG

9

Alemania

M

25

NE

NE

Tratamiento

farmacológico

Alemania

M

11

Alemania

M

4

+

Alemania

M

12

Alemania

M

7

Alemania

F

10

España

M

12

* La posición en cADN es de acuerdo con el mARN de referencia del NCBI, NM_000113.3 y del ensamblado hg38.

** Edad de generalización de la distonía.

− = historia familiar negativa.

+ = historia familiar positiva.

AC = anticolinérgicos.

C = cervical.

ECP = estimulación cerebral profunda.

LC = Levodopa-carbidopa.

MI = miembros inferiores.

MS = miembros superiores.

NA = no aplica.

NE = no especificado.

PCM = portadores con manifestaciones clínicas.

PSM = portadores asintomáticos.

TB = toxina botulínica.

THP = trihexifenidilo.