Giugliani R

Idioma: Español
Referencias bibliográficas: 3
Paginas: 329-330
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RESUMEN

En el campo de las enfermedades raras la experiencia y conocimientos son limitados. Con un registro de enfermedades raras se pueden agregar datos longitudinales, incrementar su conocimiento, mejorar la calidad de la atención y los resultados en los pacientes.
Los registros, a diferencia de los ensayos controlados aleatorizados, son una fuente de información en tiempo real para desarrollar guías de seguimiento y ayuda para el tratamiento de pacientes. Los registros son esenciales para conocer la situación real de las enfermedades raras y establecer metas de gestión-diseño de un plan de investigación a fin de atender las necesidades insatisfechas de los pacientes.

REFERENCIAS (EN ESTE ARTÍCULO)

1. Clarke JT, Giugliani R, Sunder-Plassmann G, Elliott PM, Pintos-Morell G, Hernberg-Ståhl E, Malmenäs M, Beck M; FOS Investigators. Impact of measures to enhance the value of observational surveys in rare diseases: the Fabry Outcome Survey (FOS). Value Health 2011;14(6):862-6.

2. Jones S, James E, Prasad S. Disease registries and outcomes research in children: focus on lysosomal storage disorders. Paediatr Drugs 2011;13(1):33-47.

3. Cole JA, Taylor JS, Hangartner TN, Weinreb NJ, Mistry PK, Khan A. Reducing selection bias in case-control studies from rare disease registries. Orphanet J Rare Dis 2011;6:61.